"الغذاء والدواء" تسجل دراسة سريرية لعلاج حيوي لمرض حموضة البروبيونيك الوراثي

تهدف إلى اكتشاف علاج بحثي مبتكر يعتمد على تقنيات الحمض النووي الريبوزي المرسال

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دراسة سريرية بعنوان 'دراسة عالمية من المرحلة الأولى - الثانية، مفتوحة التسمية لتحسين الجرعة لتقييم السلامة والديناميكية والحركية الدوائية للعلاج الحيوي (mRNA-3927) لدى المشاركين المصابين بحموضة البروبيونيك'.

وتهدف الدراسة إلى استكشاف علاج بحثي مبتكر يعتمد على تقنيات الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لعلاج أحد الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر في استقلاب الأحماض الأمينية.

ويهدف العلاج إلى تمكين الجسم من إنتاج الإنزيم المطلوب داخليًا، لاستعادة النشاط الوظيفي الطبيعي وتقليل تراكم الأحماض العضوية السامة، مما ينعكس على تحسين التوازن الأيضي للمريض.

وأكدت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي في إطار التزامها بدعم الدراسات السريرية، وجذب أحدث الابتكارات العلمية، خاصة في مجال الأمراض النادرة، من خلال بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تسهم في تسريع الوصول إلى العلاجات الواعدة.

كما تندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030، في جعل المملكة مركزًا إقليميًا متقدمًا في مجالات البحث والتطوير والابتكار الصحي.