وأجرى هذه الدراسة فريق باحثين في مستشفى شاريتيه الجامعي في برلين، بالتعاون مع فرق من جامعة هاينريش هاينه دوسلدورف (HHU)، ومستشفى جامعة دوسلدورف (UKD)، ومعهد فراونهوفر للطب الانتقالي وعلم الأدوية (ITMP) في هامبورغ.

كيف يساعد 'سيلدينافيل' مرضى متلازمة لي؟

تعرف متلازمة لي بأنها مرض خلقي نادر يظهر غالبا في مرحلة الرضاعة أو الطفولة المبكرة، ويتطور ببطء، مع أعراض مثل:

ضعف العضلات.

الشلل.

نوبات الصرع.

مشاكل في النمو العقلي.

ولا يوجد حتى الآن علاج دوائي معتمد لهذه المتلازمة، ويعاني المرضى من انخفاض ملحوظ في متوسط العمر المتوقع.

وأظهرت الدراسة التجريبية التي شملت 6 مرضى، تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عاما، أن 'سيلدينافيل' ساعدهم على:

زيادة قوة العضلات بشكل ملحوظ.

اختفاء بعض الأعراض العصبية.

التعافي بسرعة أكبر من الأزمات الأيضية، أي فرط تحميل الطاقة الذي قد يفاقم المرض فجأة.

وقال البروفيسور ماركوس شولكه، طبيب وباحث في مستشفى شاريتيه: 'في حالة طفل، زادت مسافة المشي عشرة أضعاف، من 500 إلى 5000 متر، بينما أوقف العلاج الأزمات الأيضية الشهرية لدى طفل آخر، ولم يعد مريض ثالث يعاني من نوبات الصرع'.

وأضاف: 'هذه النتائج تحسن بشكل واضح جودة حياة المرضى، ونأمل تأكيدها في دراسة أكبر، لكنها تمثل خطوة واعدة جدا نحو علاج هذا المرض الوراثي الخطير'. (روسيا اليوم)