الوقائع الإخباري: أظهرت تجارب سريرية حديثة نتائج واعدة لعقار جديد يهدف إلى خفض مستويات الكوليسترول الضار.

يستخدم العقار مع الأشخاص المصابين بفرط كوليسترول الدم الوراثي غير المتجانس (HeFH)، وهو اضطراب جيني يزيد من خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية المبكرة.

ويصيب هذا المرض الوراثي حوالي شخص من كل 250، نتيجة طفرة في جين يقلل قدرة الجسم على التخلص من الكوليسترول الضار، ما يؤدي إلى تراكم الترسبات الدهنية في الشرايين وتقليل تدفق الدم إلى الأعضاء الحيوية.

العقار الجديد، المسمى 'إنيليسايتيد' يطوره مختبر شركة 'ميرك' للأدوية، وينتمي إلى فئة مثبطات 'PCSK9'، ويعمل عن طريق منع بروتين في الدم يتسبب عادة في تدمير مستقبلات الكبد المسؤولة عن إزالة الكوليسترول الضار، مما يعزز قدرة الكبد على تنظيف الدم ويخفض خطر الإصابة بأمراض القلب.

أُجريت التجربة في مرحلة ثالثة على مدار عام كامل، شملت 303 بالغين من 17 دولة، جميعهم يتلقون علاجات خافضة للكوليسترول مثل الستاتين. وقُسم المشاركون عشوائياً إلى مجموعتين؛ تلقت إحداهما 20 ملغ من 'إنيليسايتيد' يومياً، فيما تلقت المجموعة الأخرى دواءً وهمياً.

أظهرت النتائج بعد 24 أسبوعاً انخفاض مستويات الكوليسترول الضار بنسبة 58.2% لدى مجموعة 'إنيليسايتيد'، بينما لم يطرأ أي تغيير تقريباً على مجموعة الدواء الوهمي. وعند نهاية العام، حافظ المرضى على انخفاض 55.3%، في حين ارتفعت مستويات الكوليسترول الضار في المجموعة الأخرى بنسبة 8.7%.

كما ساهم العقار في خفض جزيئات أخرى مرتبطة بخطر أمراض القلب، حيث انخفض مستوى' أبوليبوبروتين ب' بنسبة 48.2% والبروتين الدهني بنسبة 24.7%.

وُصف العقار بأنه آمن بشكل عام، مع تسجيل نسبة تأثيرات جانبية مماثلة للمجموعة التي تلقت الدواء الوهمي (77.7% مقابل 76.2%). كما كان عدد المشاركين الذين أوقفوا العلاج بسبب آثار جانبية منخفضاً جداً (2% مقابل 3%).

وأكد الباحثون في دراستهم المنشورة في مجلة 'الجمعية الطبية الأمريكية' أنه 'في البالغين المصابين بفرط كوليسترول الدم الوراثي، يُعد (إنيليسايتيد) علاجاً فعالاً وآمناً لخفض مستويات الكوليسترول الضار'.

وتستمر الدراسات حالياً لتحديد ما إذا كان هذا الانخفاض الكبير في الكوليسترول يترجم فعلياً إلى تقليل النوبات القلبية والسكتات الدماغية، كما يسعى الباحثون لاختبار العقار على فئات أوسع من المرضى المعرضين للخطر.