الوقائع الإخباري: أظهر دواء جديد، يسمى Enlicitide، قدرة فعالة على خفض مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) لدى الأشخاص المصابين بفرط كوليسترول الدم العائلي غير المتجانس (HeFH).

ويعرف فرط كوليسترول الدم العائلي غير المتجانس بأنه اضطراب وراثي يصيب نحو شخص واحد من بين كل 250 شخصا، ويزيد من خطر الإصابة المبكرة بأمراض القلب والأوعية الدموية. وينجم هذا الاضطراب عن طفرة جينية تقلل قدرة الجسم على إزالة كوليسترول LDL من الدم، ما يؤدي إلى تراكم الرواسب الدهنية في الشرايين ويعزز خطر الإصابة بأمراض القلب والشرايين التصلبية (ASCVD).

وينتمي Enlicitide إلى فئة مثبطات PCSK9، حيث يعمل الدواء عن طريق منع بروتين PCSK9، الذي يحلل عادة مستقبلات الكبد المسؤولة عن إزالة كوليسترول LDL. وبحماية هذه المستقبلات، يعزز Enlicitide قدرة الكبد على التخلص من الكوليسترول الضار، ما يقلل من خطر أمراض القلب.

وكانت أجريت تجربة عشوائية من المرحلة الثالثة استمرت 52 أسبوعا، شملت 303 بالغين من 17 دولة، جميعهم يتلقون بالفعل علاجات خافضة للكوليسترول مثل الستاتينات. وقُسّم المشاركون إلى مجموعتين: تلقت إحداها Enlicitide بجرعة 20 ملغ يوميا، بينما تلقت المجموعة الأخرى دواء وهميا، ولم يكن المرضى ولا الأطباء على علم بمن تلقى أي دواء.

وأظهرت النتائج أنه بعد 24 أسبوعا، انخفضت مستويات LDL بنسبة 58.2% في المتوسط لدى مستخدمي Enlicitide، بينما لم يشهد مستخدمو الدواء الوهمي أي تغير يذكر.

وعند نهاية التجربة، حقق مرضى Enlicitide انخفاضا متوسطا بنسبة 55.3% في مستويات LDL، في حين ارتفعت مستويات LDL لدى مجموعة الدواء الوهمي بنسبة 8.7%.

كما ساعد الدواء في خفض جزيئات كوليسترول أخرى مرتبطة بخطر الإصابة بأمراض الشريان التاجي، حيث انخفضت مستويات البروتين الدهني B بنسبة 48.2% ومستويات البروتين الدهني A بنسبة 24.7%.

وأظهر الدواء تحمّلا جيدا مع آثار جانبية قليلة، وكانت نسبة المشاركين الذين أبلغوا عن تأثير جانبي متقاربة بين المجموعتين: 77.7% لـEnlicitide و76.2% للدواء الوهمي. كما كانت نسبة من أوقفوا الدواء بسبب آثار جانبية 'منخفضة ومتشابهة'، حيث بلغت 2% لـ Enlicitide و3% للدواء الوهمي.

وتواصل التجارب السريرية جمع بيانات حول ما إذا كان انخفاض الكوليسترول الناتج عن الدواء يترجم إلى انخفاض في النوبات القلبية والسكتات الدماغية.