الهيئة العامة للغذاء والدواء تمنح أول موافقة عالمية لاستخدام دواء للأطفال لعلاج مرض كولسترول جيني نادر

في إنجاز تنظيمي بارز، وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA) على إستخدام علاجي جديد لدواء لوجيكستا (لوميتابيد) لعلاج الأطفال من عمر خمس سنوات فما فوق للمصابين باضطراب فرط كوليسترول الدم العائلي متماثل الزيجوت (HoFH)، وهو مرض وراثي نادر وخطير. وبذلك تصبح الهيئة أول جهة تنظيمية في العالم توافق على استخدام لوجيكستا لهذه الفئة العمرية، مما يؤكد ريادة المملكة عالميًا في اعتماد العلاجات المبتكرة للأمراض النادرة.

وبحسب الهيئة العامة للغذاء والدواء، فإن هذه الموافقة مُنحت بعد مراجعة علمية دقيقة لفعاليته وسلامته لدى المرضى من فئة الأطفال. وقد أظهرت الدراسات السريرية أن لوجيكستا يساهم في خفض مستوى الكوليسترول الضار (LDL-C) بنسبة تتجاوز 50% خلال 24 أسبوعًا من العلاج لدى الأطفال المصابين بمرضHoFH. كما أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في مؤشرات الدهون الكلية، مما يساهم في تقليل المخاطر القلبية طويلة المدى المرتبطة بالاضطراب.

ويعمل دواء لوجيكستا من خلال تثبيط البروتين المسؤول عن إنتاج الدهون ونقلها، مما يؤدي إلى خفض مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية. ويُستخدم هذا العلاج إلى جانب حمية منخفضة الدهون وأدوية خافضة للدهون، مع أو بدون إجراء فصل LDL-C. وأكدت الهيئة أهمية التشخيص الجيني للتأكد من الإصابة باضطراب HoFH واستبعاد الأسباب الثانوية مثل المتلازمة الكلوية أو قصور الغدة الدرقية.

يعزز هذا الاعتماد التاريخي التزامَ الهيئة العامة للغذاء والدواء بتوسيع خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة، بما يتماشى مع مستهدفات برنامج التحول في القطاع الصحي ضمن رؤية السعودية 2030. وكجزء من التطوير المستمر لمعايير تسجيل الأدوية في الهيئة العامة للغذاء والدواء والارتقاء بالتميز التنظيمي، أصبحت الهيئة الجهة الأولى عالميًا التي تمنح هذا المؤشر العلاجي لفئة الأطفال، مما يرسّخ مكانتها كجهة تنظيمية رائدة على المستوى الدولي.

وقد جاء هذا الاعتماد بدعم من الفريق التنظيمي في شركة فارمانول للاستشارات، وهي شركة سعودية متخصصة في الشؤون التنظيمية لقطاع علوم الحياة. حيث قدمت فارمانول دعمًا تنظيميًا متكاملاً شمل إعداد الاستراتيجية التنظيمية، والتواصل العلمي الخاص بالتوسع الجديد لإستخدام لوجيكستا.