أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء اعتماد تسجيل مستحضر قالسودي (توفرسين) لعلاج البالغين المصابين بمرض التصلّب الضموري الجانبي (ALS) المرتبط بطفرة وراثية في جين SOD1، وهو مرض نادر يصيب الخلايا العصبية المسؤولة عن الحركة الإرادية، مؤديًا تدريجيًا إلى ضعف العضلات وفقدان القدرة على الحركة.

أوضحت الهيئة أن المستحضر صُنّف ضمن برنامج الأدوية اليتيمة المخصص لعلاج الأمراض النادرة، مؤكدةً أن هذه الخطوة تأتي ضمن جهودها لتسهيل وصول العلاجات المبتكرة للمرضى في المملكة.

يعمل قالسودي بتقنية علاجية حديثة تُعرف باسم العلاج المضاد للنسخ، تعتمد على جزيئات صغيرة تُسمى 'النيكلوتيدات' ترتبط بالحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) الناتج عن الطفرة الوراثية في جين SOD1، مما يقلل إنتاج البروتين المشوّه المتسبب في تلف الخلايا العصبية.

وبيّنت 'الغذاء والدواء' أن الموافقة جاءت بعد تقييم شامل للفعالية والسلامة والجودة، حيث أظهرت الدراسات انخفاضًا في مؤشرات تلف الأعصاب ومستويات البروتين المشوّه في السائل الدماغي الشوكي، مؤكدة أن النتائج طويلة المدى ما تزال قيد الدراسة.

وأضافت أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا تمثلت في آلام العضلات والمفاصل، والشعور بالتعب، وارتفاع درجة الحرارة، وآلام في موضع الحقن.

وأكدت الهيئة أن هذه الموافقة تمثل امتدادًا لجهودها في دعم علاج الأمراض النادرة عبر برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يسهم في تسريع إتاحة العلاجات الواعدة ضمن مستهدفات رؤية المملكة 2030 لتحسين جودة الرعاية الصحية.

ولمزيد من المعلومات، يمكن الاطلاع على 'دليل الأدوية اليتيمة' عبر موقع الهيئة الإلكتروني: sfda.gov.sa/ar/regulations/88482

أو التواصل عبر البريد الإلكتروني: [email protected]