في خطوة توصف بأنها فارقة في سجل الطب الحديث، نجح أطباء في الولايات المتحدة في استخدام علاج جيني مُصمَّم خصيصاً لإنقاذ حياة رضيع يعاني اضطراباً وراثياً قاتلاً، ليكون بذلك أول طفل يتلقى هذا النوع من العلاج فور ولادته، وفقاً لتقرير نشرته صحيفة 'الغارديان' البريطانية.

الرضيع، المعروف باسم 'كيه جيه'، شُخصت حالته بنقص نادر في إنزيم 'CPS1' الضروري لوظيفة الكبد، وهي حالة تهدد حياة نصف المصابين بها في سنواتهم الأولى.

وفور اكتشاف الحالة، سارع فريق متخصص من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا إلى تطوير علاج جيني شخصي، أُعدّ واختُبر في غضون ستة أشهر فقط.

وتلقى كيه جيه الجرعة الأولى من العلاج عبر التسريب الوريدي في فبراير الماضي، تلتها جرعتان في مارس وأبريل. وقال الأطباء إن حالته مستقرة، لكنه سيبقى تحت رقابة طبية صارمة مدى الحياة.

وأشارت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، كبيرة الفريق الطبي، إلى أن هذا الإنجاز ثمرة 'سنوات من العمل في أبحاث تعديل الجينات'، مؤكدة أن التجربة تمنح الأمل لأطفال آخرين يعانون من أمراض وراثية مشابهة.

ويُعَد نقص إنزيم 'CPS1' اضطراباً نادراً للغاية، يصيب شخصاً واحداً من كل 1.3 مليون، ويمنع الجسم من تحويل الأمونيا الناتجة عن تفكك البروتين إلى يوريا، ما يؤدي إلى تراكم السموم التي تُلحق ضرراً بالكبد والدماغ.

وفيما يتطلب بعض المرضى زراعة كبد، فإن الأطفال في مثل حالة كيه جيه غالباً ما يُكتشف مرضهم مبكراً جداً قبل أن تسمح أعمارهم بالجراحة.

ووفقاً لدراسة نُشرت في مجلة 'نيو إنغلاند' الطبية، فإن الفريق نجح في تصميم العلاج عبر تحديد الطفرة الجينية المسؤولة، ثم تطوير أداة دقيقة لإعادة كتابة الحرف المعطوب في الحمض النووي.

وقال البروفيسور كيران موسونورو، أحد العلماء المشاركين في المشروع: 'الوعد الذي حمله العلاج الجيني على مدى عقود بدأ يتحقق فعلياً. نحن نشهد لحظة تحول حقيقية في الطب'.

كما وصف الدكتور ميغيل أنخيل، عالم الوراثة الإسباني، التجربة بأنها 'نقلة نوعية' ستعيد رسم خريطة التعامل مع الأمراض الوراثية، مشدداً على أهمية المتابعة طويلة الأمد لمراقبة فعالية العلاج وسلامة المريض.

ويفتح هذا الإنجاز الباب واسعاً أمام تطوير علاجات مخصصة تستهدف تصحيح الطفرات الوراثية لدى الأطفال فور ولادتهم، بما قد يُحدث ثورة في طب الجينات في السنوات المقبلة.