اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر بيروكيند (Mitapivat) لعلاج البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا بنوعيها 'ألفا' و'بيتا'، سواء المعتمدين على نقل الدم أو غير المعتمدين عليه، في خطوة تُعد سابقة على مستوى هذا الادعاء الطبي.

ويأتي هذا الاعتماد بعد أن صنّفت الهيئة المستحضر ضمن برنامج الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى تسريع إتاحة العلاجات المبتكرة للأمراض الخطيرة، دعمًا لمستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية السعودية 2030.

ويُعد 'بيروكيند' أول علاج من نوعه يُتناول عن طريق الفم، ويعمل على تنشيط إنزيم البيروفات كاينيز في خلايا الدم الحمراء، مما يُحسن إنتاج الكريات السليمة، ويطيل عمرها، ويقلل الحاجة إلى عمليات نقل الدم المتكررة.

وبحسب الهيئة، استند قرار التسجيل إلى تقييم شامل لفعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد مراجعة نتائج دراستين سريريتين من المرحلة الثالثة؛ حيث أظهرت الدراسة الأولى – التي شملت مرضى غير معتمدين على نقل الدم – زيادة ملحوظة في مستويات الهيموجلوبين، فيما سجلت الدراسة الثانية – لمرضى معتمدين على نقل الدم – انخفاضًا واضحًا في عدد عمليات النقل.

وأوضحت الهيئة أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا تمثلت في الأرق والصداع، مشددة على ضرورة فحص أنزيمات الكبد قبل بدء العلاج ومتابعتها شهريًا خلال الأشهر الستة الأولى.

يُذكر أن مرض الثلاسيميا هو اضطراب دم وراثي يسبب انخفاضًا في الهيموجلوبين وكريات الدم الحمراء، ما يؤدي إلى أعراض مثل التعب والضعف العام وضيق التنفس واضطرابات القلب.

ولمزيد من المعلومات، دعت 'الغذاء والدواء' إلى الاطلاع على دليل برنامج الأدوية الواعدة عبر موقعها الإلكتروني اضغط هنا.