في خطوة وُصفت بـ الاختراق الطبي الكبير، أعلن باحثون دوليون عن أول علاج ناجح لمرض هنتنغتون (Huntington’s disease).

ويعتبر مرض هنتنغتون اضطراب وراثي نادر وخطير يصيب الدماغ ويتسبب في تدهور الحركة والقدرات العقلية والمزاجية تدريجيًا، ويؤدي في النهاية إلى الوفاة بعد سنوات من ظهور الأعراض.

ويعد العلاج الجديد، المعروف باسم AMT-130، أظهر ولأول مرة قدرة على إبطاء تقدم مرض هنتنغتون  بنسبة 75% خلال ثلاث سنوات، ما يمنح الأمل للمصابين وعائلاتهم الذين عانوا طويلاً من غياب أي علاج فعال.

ويعتبر مرض هنتنغتون سببه طفرة في جين HTT تؤدي إلى إنتاج بروتين سام يسمى “هنتنغتين”، ومن أبرز المعلومات التي يشتهر بها طبيا، وفقا لما نشر في صحيفة The Guardian :

ـ ينتقل مرض هنتنغتون بالوراثة بطريقة السائد الجسدي (Autosomal dominant)، ما يعني أن وجود نسخة واحدة متحورة من الجين تكفي لظهور المرض.

ـ كل طفل لأب أو أم مصابة لديه فرصة 50% للإصابة.

ـ الأعراض تبدأ غالبًا بين عمر 30 و50 عامًا، وتشمل: حركات لا إرادية (رقصية)، اضطراب في التوازن، تدهور في التفكير والذاكرة، تغيرات في المزاج قد تصل إلى الاكتئاب والانتحار.

ـ متوسط العمر بعد ظهور الأعراض يتراوح بين 10 إلى 20 سنة.

ويعتمد العلاج على التقنية الجينية (gene therapy) حيث يتم حقن مادة وراثية دقيقة في الدماغ عبر جراحة معقدة.

والهدف من العلاج الجيني هو تقليل إنتاج البروتين المتحوّر المسبب لتلف الخلايا العصبية.

وشملت التجربة السريرية 29 مريضًا في مراحل مبكرة من المرض، وأظهرت النتائج، أن المرضى الذين تلقوا العلاج شهدوا إبطاء ملحوظًا في تطور الأعراض مقارنة بالمجموعة التي لم تتلق العلاج.

وأكد الباحثون، أن العلاج لا يُعتبر شفاءً تامًا حتى الآن، لكنه يمثل أول إنجاز فعلي يبطئ المرض على المستوى الجيني.

وتتعلق التحديات ال مقبلة بالتأكد من الأمان طويل الأمد، وتوسيع التجارب على أعداد أكبر، بجانب التكلفة العالية لهذه التقنية.

ويمثل هذا الإنجاز بارقة أمل لعائلات المرضى الذين عاشوا سنوات دون أي علاج فعّال.

ويفتح الباب أمام استخدام العلاج الجيني في أمراض وراثية عصبية أخرى مشابهة.

وقد يغير مستقبل علاج الاضطرابات التنكسية مثل ألزهايمر وباركنسون في المستقبل.