استعرض مستشفى الأطفال لوس أنجلوس في الولايات المتحدة الأميركية، خلال مشاركته في جلسة بعنوان «العلاج الجيني والاضطرابات النادرة لدى الأطفال»، ضمن الدورة الـ20 من مؤتمر «صحة» الدولي لطب الأطفال في أبوظبي، آليات السمية المرتبطة بالعلاجات الجينية وتأثيراتها المحتملة في الكبد والقلب والعضلات، وسبل الحد من مخاطرها من خلال تعديل النواقل الفيروسية، وتثبيط المناعة الاستباقي، وتوحيد بروتوكولات متابعة المرضى.

وقال رئيس قسم أمراض الجهاز الهضمي والكبد والتغذية في المستشفى، الدكتور روهيت كوهلي، إن السمية المرتبطة بالعلاجات الجينية متعددة العوامل، وقد ترتبط بخصائص الناقل الفيروسي، أو طبيعة المرض، أو الاستجابة المناعية لدى المريض، مشيراً إلى أهمية تحديد عوامل الخطورة ووضع آليات موحدة لرصد المضاعفات والتعامل معها، بما يضمن متابعة المرضى على المدى الطويل.

وأوضح أن ارتفاع إنزيمات الكبد يُعد من أبرز المؤشرات السريرية للسمية المرتبطة بالعلاجات الجينية، وقد يصاحبه ارتفاع في النسبة المعيارية الدولية لتخثر الدم (INR)، محذراً من تطور الإصابة إلى الفشل الكبدي الحاد الذي قد يؤدي إلى الوفاة، وأكد أهمية التدخل المبكر قبل تفاقم المضاعفات.

وأشار إلى أن القلب من الأعضاء المعرضة للمخاطر في بعض حالات السمية المرتبطة بهذه العلاجات، في حين تُعد السمية الكبدية من أبرز المضاعفات التي تستدعي المتابعة.

وأشار إلى أن الحد من السمية يتطلب العمل على تعديل «القفيصة الفيروسية» والجين المنقول للحد من الاستجابة المناعية، إلى جانب خفض الجرعات أو تغيير الناقل الفيروسي وتعديل النهج العلاجي، مع الاستفادة من الخبرات المتراكمة في تطوير العلاجات قيد البحث وإعادة تقييم بعض الأساليب المستخدمة في العلاجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأميركية.